醫療｜罕見病｜肺動脈高壓（PAH）50%患者 5 年內死亡！藥費沉重聯盟昐醫管局支援

2 days ago
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出席發佈會的嘉賓包括立法會議員實政圓桌莊豪鋒議員、香港罕見疾病聯盟代理會長賴家衞先生、香港先天性及結構性心臟病學會理事會成員及心臟科專科醫生阮嘉駿醫生、風濕科專科醫生蘇晧醫生，以及肺動脈高壓病人。希望大眾對罕病肺動脈高壓更具體了解，讓病人可得到最適切的治療機會。

對大部分人而言，走路是簡單不過之事。然而，對於罕見病「肺動脈高壓」（PAH）的患者來說，走一小段路也可能氣喘，甚至連把握綠燈時間過馬路亦很困難。肺動脈高壓是一種嚴重且致命的罕見病，患者的肺動脈血管壁增厚、血管收窄硬化，阻礙血液流動，右心室需更用力泵血至肺部，長期負荷導致心肌勞損及心衰竭。根據統計資料，即使現有藥物治療，嚴重患者5年存活率仍不足一半。

香港罕見疾病聯盟（罕盟）於2026年4月舉行發布會，促請社會關注肺動脈高壓（PAH）患者的迫切需要。聯盟指出，國際醫學界已更新相關治療指引，但本港仍未將最新療法納入現行醫療安全網，令不少患者難以負擔治療費用。

罕盟期望政府能積極引入國際先進罕見病治療方案，在推動香港成為國際醫療創新樞紐的同時，亦讓本地患者受惠。此外，聯盟建議醫院管理局參考最新國際指引，盡快將相關新療法納入標準治療及藥物名冊，並涵蓋於安全網之中，讓患者能及早接受合適治療，提升存活機會及生活質素。

新療法現曙光大幅降低病情惡化風險84%

肺動脈高壓（PAH）最常見的治療方式是氧氣療法、藥物治療（如血管擴張藥物、抗凝藥物、利尿劑等），主要針對症狀而不是病因，這些治療可能伴隨副作用如頭痛、噁心等；肺部移植手術是最後手段，然而本港肺部捐贈數字一向偏低，對這些嚴重和危急的患者來說，除了等待身體逐漸轉差，沒有其他選擇。

世界肺動脈高壓大會最新發布的國際指引，更新了建議治療方案，新療法加入抗血管增生和逆轉肺動脈血管重塑機制，處理肺動脈高壓的根源。臨床研究數據顯示，新療法有效將死亡或病情惡化風險大幅降低84%，同時有助改善患者活動能力及減少肺移植個案及死亡人數。惟罕見病藥物開支非一般家庭可以負擔，目前最新療法未獲資助，未能負擔藥物的患者只能繼續等待。

立法會議員實政圓桌 莊豪鋒議員 分享較早前與罕盟成員及肺動脈高壓病人會面，在聆聽肺動脈高壓病人「缺氧邊緣」、堅強抗病的經歷後深表同情，更希望社會各界多關注肺動脈高壓病人的情況，為其生命帶來曙光。今年頭政府實施了公營醫療收費調整，希望可以加強保障「貧、急、重、危」病人，肺動脈高壓病人很多都是「急、重和危」，盼政府伸出援手，支援肺動脈高壓病人及其家屬，懇請將肺動脈高壓有效新療法納入醫院管理局藥物名冊的資助範圍，讓患者得到適切治療。

香港先天性及結構性心臟病學會理事會成員心臟科專科醫生阮嘉駿醫生 指出肺動脈高壓是一種影響肺動脈的疾病，會導致肺部血管壁增生變厚、血管變窄，令心臟要更用力泵送血液到肺部，導致血管壓力增加，為心臟帶來巨大負擔。由於氣體交換不足，血氧含量降低，令患者出現疲勞、胸痛及呼吸困難等症狀，最終可導致右心衰竭和死亡。

肺動脈高壓的早期症狀輕微且不特異，很容易被忽略，患者往往在病情惡化至世界衛生組織功能分級的第II或第III級時才確診。其常見症狀包括呼吸困難、肢體水腫、氣喘、心悸、胸口疼痛、昏厥、頭暈或昏倒、疲倦、咳血。目前香港肺動脈高壓病人中，約有百多人使用三藥聯合治療，但當中約二至三成患者病情未能受控或出現不良反應，令其病情未能得到改善，急需新療法治療。

傳統治療以血管擴張藥物為主，但常伴隨副作用。至於病情較嚴重的肺動脈高壓患者，雖可選擇靜脈注射治療，但需長時間留院，對身心都是漫長折磨。

新療法的主要機制為抑制病理性血管增生與纖維化，能避開多數血管擴張相關副作用，對患者整體生活影響相對較小，而且可能適用於同時患有先天性心漏及肺動脈高壓的患者。心漏會令肺壓升高，而肺高壓又會大幅增加心漏修補手術的風險，導致不少個案無法接受外科修補。若能先透過新治療方案有效控制肺動脈高壓，未來才有機會重新評估是否適合進行心漏修補手術，為病人帶來另一個治療曙光。相反，如延遲診斷，右心室擴大難逆轉，藥效受限。

風濕科專科醫生蘇晧醫生 指出，風濕病患者有較高風險患上肺動脈高壓，特別是紅斑狼瘡、硬皮症、混合性結締組織病及某類型肌炎。重要的是，患風濕病併發肺動脈高壓的病人愈後比原發性肺動脈高壓為差。他建議須雙管齊下：一方面用藥積極控制肺動脈高壓，另一方面同時治療引發肺動脈高壓的風濕病（如紅斑狼瘡）。

對於新療法，蘇醫生認為有助針對「血管改造」，從機理上具備減緩甚至逆轉疾病進程的潛力，有效降低死亡率。新療法早已被納入歐美最新的國際治療指引，應用於相關治療，惟仍未被納入香港醫院管理局的藥物名冊及安全網，希望政府能積極考慮，以惠及更多有需要的病人。

香港罕見疾病聯盟代理會長賴家衞 指出香港肺移植機會極低，肺動脈高壓患者病情易因惡化而離世。罕盟一直支援患者取得藥物資助及推廣疾病教育，去年得悉新治療法可提升患者活動能力。傳統治療僅維持有限度活動，新療法令病情穩定、生活改善。有病友分享採用新治療法後由不能出門工作上課，到能自行外出支撐日常活動，是重大轉變。惟該療法尚未納入醫管局《藥物名冊》安全網，患者須自費購藥，而一般家庭難以負擔藥費。目前香港是亞洲首批完成新療法註冊審批的地區，作為國際醫療創新樞紐，期盼政府能在資助方面多作考慮，儘快將新療法納入安全網資助，讓患者受惠。

肺動脈高壓患者親述病情經歷及感受

記者會上，肺動脈高壓患者出席發佈會親述病情肺動脈高壓患者應邀出席發佈會，分享患病經歷及感受：

Michelle：「因病影響失社交，盼新療法助重拾芭蕾夢！」

19歲的Michelle正就讀大學二年級。2023年16歲時，她突然發病，走5至10分鐘路程已氣喘吁吁，急症入住將軍澳醫院，經X光、心臟超聲波及導管檢查後，發現患上先天性心漏，並確診肺動脈高壓（PAH）。

她隨後開始服用排水藥及口服藥物，初期副作用嚴重，包括頭痛、嘔吐、眩暈及噁心，需止痛藥緩解。（18歲時由兒童醫院轉介葛量洪醫院，再轉至瑪麗醫院。去年10月起使用新治療法，是針劑藥物，首5次在院內注射，學會後在家自行注射，目前合併3種肺動脈高壓口服藥、2種排水藥及華法林作治療。）

用新藥前後變化：用新藥前，Michelle步行2分鐘便因氣喘要停下，每日僅可活動6小時；爸爸見她強忍不適參與校內田徑跳高活動時更心痛落淚；上完課已很疲倦，回家無法集中精神溫書；日常需要佩戴製氧儀器，上課時亦擔心機器運轉聲音影響同學，曾試過考試時改用氧氣筒，但期間來不及更換，故考試後血氧跌至60%，情況驚險且身體極度疲乏。她亦因頻繁覆診及請假，影響學業進度，更曾在港鐵使用關愛座時遭誤解和指責，感到無助。

而她目前用新療法後情況改善不少，可持續步行40分鐘至1小時，每日活動量增至8-9小時，父母見到此大幅度的轉變亦十分欣慰。現在她有精神上課溫習，繼續攻讀大學課程。Michelle坦言未來挑戰仍在，但因肺壓過高未能進行心漏修補手術，故盼新療法進一步改善身體狀況，讓手術順利進行。

從未放棄：發病前Michelle熱愛芭蕾舞（曾備考八級），曾獲田徑及跳高賽事獎項，可惜現在無法跳舞和跳高。Michelle盼能重返16歲「走不到的那條路」，更希望20歲時能重拾芭蕾夢，為的不是獎項，而是重拾熱愛。

惠英女士：「感激先生不離不棄，希望再與他去旅行」

69歲的惠英於2011年確診皮肌炎（屬風濕免疫相關疾病），主要攻擊肺部導致肺炎，繼而引致肺纖維化。其肺功能一度跌破50%，降至約40%。2023年1月因既有肺纖維化進行例行檢查，意外發現肺動脈略擴大；同年4月確診初期輕微階段肺動脈高壓，目前肺功能約50%。她坦言社會對肺動脈高壓的認識仍非常不足，自己亦曾拖延三至四個月才確診。

病情影響：病情令惠英氣喘比以往明顯，靜止時心跳依然「破百」，血壓更由日常的140多升至160-170（已服血壓藥）。她曾試過血氧降至80%，多次咳嗽後，血氧更低至70幾%，甚至如廁後即出現呼吸困難，需要丈夫即時拿氧氣筒協助呼吸。雖然丈夫全心全力照顧，但偶爾未能即時留意，令她焦急而責備對方，事後也感到後悔。

日常生活困難重重：行走二十至五十米便要停下休息（上樓梯、走斜路、行山更是大忌），洗澡尤其辛苦，連洗頭也要分三個部分完成，每完成一部分便得休息一會兒。由於氧氣設備（製氧機及後備電池）過於笨重，她難以自行攜帶外出，只能放棄使用。近月偶有「心慌、漏跳」，但頻率不高。她已預約醫生，了解新治療法的可能性，她希望能在病情尚未惡化之前，就有機會獲得新治療，而不是等到病情最嚴重時才合資格使用。但她亦坦言根本無能力負擔新療法的長期開支，會因為此開支負擔無奈放棄用藥。

勇於面對：即使患有肺動脈高壓，惠英仍勇於面對病情。雖然她行路氣喘，但不時與丈夫外出慢行，她最渴望的是病情好轉後能再次外出旅行，享受生活，亦表示十分感激老公一直對自己不離不棄。